Αυτό το άρθρο στο NEJM εξέτασε τη γονιδιακή θεραπεία ως θεραπευτική επιλογή για τη νεφροπαθητική κυστίνωση, μια σπάνια λυσοσωμική νόσο εναπόθεσης που επηρεάζει τη νεφρική λειτουργία, διερευνώντας τη δυνατότητα θεραπευτικής γενετικής παρέμβασης.
New England Journal of Medicine, τόμος 394, τεύχος 8, σελίδα 809-810, 19 Φεβρουαρίου 2026.
