Este artículo del NEJM analizó la terapia génica como opción de tratamiento para la cistinosis nefropática, un trastorno lisosomal de depósito poco frecuente que afecta a la función renal, explorando el potencial de una intervención genética curativa.
New England Journal of Medicine, volumen 394, número 8, página 809-810, 19 de febrero de 2026.
