Dieser Artikel im NEJM behandelte die Gentherapie als Behandlungsoption für die nephropathische Zystinose, eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die die Nierenfunktion beeinträchtigt, und untersuchte das Potenzial einer kurativen genetischen Intervention.
New England Journal of Medicine, Band 394, Ausgabe 8, Seite 809-810, 19. Februar 2026.
