Questo articolo del NEJM ha discusso la terapia genica come opzione terapeutica per la cistinosi nefropatica, una rara malattia da accumulo lisosomiale che colpisce la funzione renale, esplorando il potenziale di un intervento genetico curativo.
New England Journal of Medicine, volume 394, numero 8, pagina 809-810, 19 febbraio 2026.
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