Cet article du NEJM a examiné la thérapie génique en tant qu'option thérapeutique pour la cystinose néphropathique, une maladie lysosomale de surcharge rare affectant la fonction rénale, explorant le potentiel d'une intervention génétique curative.
New England Journal of Medicine, volume 394, numéro 8, page 809-810, 19 février 2026.
