Μακροπρόθεσμες εξελίξεις του νεφρωτικού συνδρόμου στην παιδική ηλικία.
Αυτή η αφηγηματική ανασκόπηση συνθέτει τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα της χρόνιας νεφρικής νόσου που ξεκινά στην παιδική ηλικία και επισημαίνει τις κύριες προκλήσεις στη μετάβαση στην ενήλικη φροντίδα. Ενώ οι περισσότεροι ασθενείς με στεροειδοευαίσθητη νόσο επιτυγχάνουν ύφεση, περίπου το 25 % παρουσιάζει υποτροπές στην ενήλικη ζωή, ενώ οι στερεοανθεκτικές μορφές φέρουν τριπλάσιο έως τετραπλάσιο κίνδυνο προοδευτικής χρόνιας νεφρικής νόσου, υπέρτασης και αυξημένου καρδιαγγειακού κινδύνου. Τα ευρήματα υπογραμμίζουν την ανάγκη για πρώιμη στρατοποίηση κινδύνου, στοχευμένες γενετικές εξετάσεις και δομημένες διαδρομές φροντίδας για τη μείωση των μακροπρόθεσμων νεφρικών και καρδιομεταβολικών επιπλοκών.
Σύνοψη
Η ιδιοπαθής νεφρωσικό σύνδρομο (INS) είναι η πιο συχνή χρόνια σπειραματική νόσος στα παιδιά. Τα κορτικοστεροειδή παραμένουν η θεραπεία πρώτης γραμμής, και η αρχική απόκριση, η οποία διαφοροποιεί τις στεροειδώς ευαίσθητες (SSNS) από τις στεροειδώς ανθεκτικές (SRNS) μορφές, αποτελεί τον ισχυρότερο προγνωστικό παράγοντα. Ενώ η πλειονότητα των περιστατικών INS με έναρξη στην παιδική ηλικία οφείλεται σε μια μη πλήρως ορισμένη δυσλειτουργία του ανοσοποιητικού συστήματος, έως και το ένα τρίτο των παιδιών με αρχική SRNS έχουν μονογονιδιακή αιτιολογία. Η SSNS ακολουθεί συνήθως μια υποτροπιάζουσα-υφεστική πορεία, με το ήμισυ των ασθενών να παρουσιάζουν συχνές υποτροπές ή εξάρτηση από στεροειδή (FRNS/SDNS). Αν και νωρίτερες μελέτες υποδήλωναν ότι η πλειονότητα των ασθενών με SSNS επιτυγχάνει διαρκή ύφεση κατά την εφηβεία, περίπου το ένα τέταρτο βιώνει τουλάχιστον μία υποτροπή στην ενήλικη ζωή. Τα κύρια προγνωστικά στοιχεία για επίμονη υποτροπιάζουσα νόσο περιλαμβάνουν την FRNS/SDNS στην παιδική ηλικία και την ανάγκη για ανοσοκατασταλτική θεραπεία δεύτερης γραμμής. Η νόσος μπορεί να εξελιχθεί σε δευτερογενή στεροειδή ανθεκτικότητα σε λιγότερο από 10% των ασθενών με SSNS. Η νεφρική ανεπάρκεια και ο θάνατος παραμένουν σπάνια. Αντιθέτως, η SRNS συνδέεται με υψηλότερους κινδύνους επιπλοκών σχετιζόμενων με τη θεραπεία και τη νόσο, συμπεριλαμβανομένης της καθυστέρησης ανάπτυξης, της παχυσαρκίας, της υπέρταση και του καρδιαγγειακού κινδύνου, της οστεοπόρωσης, των καταρράκτων, της νεφροτοξικότητας που προκαλείται από αναστολείς καλσινευρίνης, της οξείας νεφρικής βλάβης και της προοδευτικής χρόνιας νεφρικής νόσου. Ο κίνδυνος νεφρικής ανεπάρκειας είναι τριπλάσιος έως τετραπλάσιος σε ασθενείς με μονογονιδιακή και/ή πολυφαρμακοανθεκτική SRNS. Αυτή η ανασκόπηση συνθέτει την τρέχουσα τεκμηρίωση σχετικά με τις μακροπρόθεσμες εξελίξεις της INS με έναρξη στην παιδική ηλικία, τονίζει τη στρατολόγηση κινδύνου ανάλογα με τα κλινικά φαινότυπα, τη γενετική διάγνωση και την απόκριση στη θεραπεία, καθώς και τις προκλήσεις κατά τη μετάβαση στην ενήλικη φροντίδα.
