Évolution à long terme du syndrome néphrotique de l'enfant.
Cette revue narrative synthétise les résultats à long terme du syndrome néphrotique idiopathique d'origine pédiatrique et met en lumière les principaux défis de la transition vers les soins pour adultes. Bien que la plupart des patients atteints d'une forme sensible aux stéroïdes atteignent la rémission, environ 25 % connaissent des rechutes à l'âge adulte, tandis que les formes résistantes aux stéroïdes présentent un risque trois à quatre fois plus élevé de maladie rénale chronique progressive, d'hypertension et de risque cardiovasculaire élevé. Ces résultats soulignent la nécessité d'une stratification précoce du risque, de tests génétiques ciblés et de parcours de soins structurés afin d'atténuer les complications rénales et cardiométaboliques à long terme.
Résumé
Le syndrome néphrotique idiopathique (SNI) est la maladie glomérulaire chronique la plus fréquente chez l’enfant. Les corticoïdes restent le traitement de première intention, et la réponse initiale, qui permet de distinguer les formes sensibles aux corticoïdes (SSNS) des formes résistantes aux corticoïdes (SRNS), constitue le facteur pronostique le plus puissant. Bien que la plupart des SNI d’origine pédiatrique résultent d’une régulation immunitaire incomplètement définie, jusqu’à un tiers des enfants présentant une SRNS initiale ont une étiologie monogénique. Le SSNS suit généralement un cours évolutif avec des rechutes et des rémissions, la moitié des patients présentant des rechutes fréquentes ou une dépendance aux corticoïdes (FRNS/SDNS). Bien que des études antérieures aient suggéré que la plupart des patients atteints de SSNS atteignent une rémission soutenue à la puberté, environ un quart d’entre eux connaissent au moins une rechute à l’âge adulte. Les principaux prédicteurs d’une maladie persistante avec rechutes incluent le FRNS/SDNS dans l’enfance et la nécessité d’une immunosuppression de deuxième intention. La maladie peut évoluer vers une résistance secondaire aux corticoïdes chez moins de 10 % des patients atteints de SSNS. L’insuffisance rénale et le décès restent rares. En revanche, la SRNS est associée à des risques plus élevés de complications liées au traitement et à la maladie, notamment un retard de croissance, l’obésité, l’hypertension et le risque cardiovasculaire, l’ostéoporose, les cataractes, la néphrotoxicité induite par les inhibiteurs de la calcineurine, les lésions rénales aiguës et une maladie rénale chronique progressive. Le risque d’insuffisance rénale est trois à quatre fois plus élevé chez les patients atteints de SRNS monogénique et/ou résistante à plusieurs médicaments. Cette revue synthétise les données actuelles concernant les résultats à long terme des SNI d’origine pédiatrique, met en évidence la stratification des risques selon les phénotypes cliniques, le diagnostic génétique et la réponse au traitement, ainsi que les défis liés à la transition vers les soins pour adultes.
