Gen-Editier-Therapie bei kardiovaskulären Erkrankungen

In dieser wissenschaftlichen Stellungnahme skizziert das American College of Cardiology den Aufstieg der Gen- und Baseneditierung als therapeutische Strategie bei kardiovaskulären Erkrankungen. Sie stellt die rasanten Fortschritte – wie das dauerhafte Ausschalten von PCSK9 – in einen breiteren Kontext und erörtert die Technologie, die potenziellen Ziele sowie die klinischen, sicherheitsrelevanten, regulatorischen und ethischen Fragen, die diese einmaligen, dauerhaften Eingriffe begleiten. Das internationale Autorengremium umfasst den niederländischen Forscher Menno Hoekstra (Universität Leiden).