Η μελέτη HAUSER-RCT απέδειξε ότι η εβολοκουμάβη μείωσε με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα την LDL χοληστερόλη σε παιδιά και εφήβους (10-17 ετών) με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία, παρέχοντας τα πρώτα τυχαιοποιημένα στοιχεία για τη χρήση αναστολέων PCSK9 στον παιδιατρικό πληθυσμό με FH.
Η εβολοκουμάβη, ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα κατευθυνόμενο κατά της προπρωτεϊνικής κονβερτάσης σουβτιλισίνης/κεξίνης τύπου 9, χρησιμοποιείται ευρέως σε ενήλικες ασθενείς για τη μείωση των επιπέδων χοληστερόλης λιποπρωτεϊνών χαμηλής πυκνότητας (LDL). Οι επιδράσεις της σε παιδιατρικούς ασθενείς με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία δεν είναι γνωστές.
Διεξαγάγαμε μια 24-εβδομάδων, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη για να αξιολογήσουμε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της εβολοκουμάβης σε παιδιατρικούς ασθενείς με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία. Ασθενείς ηλικίας 10 έως 17 ετών που είχαν λάβει σταθερή υπολιπιδαιμική θεραπεία για τουλάχιστον 4 εβδομάδες πριν από τον έλεγχο και που είχαν επίπεδο χοληστερόλης LDL 130 mg ανά δεκατόλιτρο (3,4 mmol ανά λίτρο) ή περισσότερο και επίπεδο τριγλυκεριδίων 400 mg ανά δεκατόλιτρο (4,5 mmol ανά λίτρο) ή λιγότερο κατανεμήθηκαν τυχαία σε αναλογία 2:1 να λάβουν μηνιαίες υποδόριες ενέσεις εβολοκουμάβης (420 mg) ή εικονικό φάρμακο. Το πρωτεύον αποτέλεσμα ήταν η ποσοστιαία μεταβολή στο επίπεδο χοληστερόλης LDL από την αρχική τιμή έως την εβδομάδα 24· τα βασικά δευτερεύοντα αποτελέσματα ήταν η μέση ποσοστιαία μεταβολή στο επίπεδο χοληστερόλης LDL από την αρχική τιμή έως τις εβδομάδες 22 και 24 και η απόλυτη μεταβολή στο επίπεδο χοληστερόλης LDL από την αρχική τιμή έως την εβδομάδα 24.
Συνολικά 157 ασθενείς υποβλήθηκαν σε τυχαιοποίηση και έλαβαν εβολοκουμάβη (104 ασθενείς) ή εικονικό φάρμακο (53 ασθενείς). Στην εβδομάδα 24, η μέση ποσοστιαία μεταβολή από την αρχική τιμή στο επίπεδο χοληστερόλης LDL ήταν -44,5% στην ομάδα εβολοκουμάβης και -6,2% στην ομάδα εικονικού φαρμάκου, για διαφορά -38,3 ποσοστιαίων μονάδων (P<0,001). Η απόλυτη μεταβολή στο επίπεδο χοληστερόλης LDL ήταν -77,5 mg ανά δεκατόλιτρο (-2,0 mmol ανά λίτρο) στην ομάδα εβολοκουμάβης και -9,0 mg ανά δεκατόλιτρο (-0,2 mmol ανά λίτρο) στην ομάδα εικονικού φαρμάκου, για διαφορά -68,6 mg ανά δεκατόλιτρο (-1,8 mmol ανά λίτρο) (P<0,001). Τα αποτελέσματα για όλες τις δευτερεύουσες λιπιδικές μεταβλητές ήταν σημαντικά καλύτερα με την εβολοκουμάβη σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Η επίπτωση ανεπιθύμητων συμβάντων που εμφανίστηκαν κατά τη διάρκεια της περιόδου θεραπείας ήταν παρόμοια στις ομάδες εβολοκουμάβης και εικονικού φαρμάκου.
Σε αυτή τη μελέτη με παιδιατρικούς ασθενείς με οικογενή υπερχοληστερολαιμία, η εβολοκουμάβη μείωσε το επίπεδο χοληστερόλης LDL και άλλες λιπιδικές μεταβλητές. (Χρηματοδοτήθηκε από την Amgen· αριθμός ClinicalTrials.gov της HAUSER-RCT, NCT02392559.)
