Η απόφραξη της εξόδου της αριστερής κοιλίας (LVOTO) καθορίζει τα συμπτώματα στην αποκλειστική υπερτροφική καρδιομυοπάθεια (oHCM). Ορισμένοι ασθενείς παρουσιάζουν αποκλεισμό που δικαιολογεί θεραπεία μόνο κατά την ηχοκαρδιογραφία κατά την άσκηση. Σε αυτή την μονοκεντρική αναδρομική μελέτη κοόρτης (56 συμπτωματικοί ασθενείς με oHCM που λάμβαναν mavacamten), το 42,9% πληρούσε τα κριτήρια αποκλειστικά κατά την ηχοκαρδιογραφία κατά την άσκηση. Αυτοί οι ασθενείς δεν παρουσίαζαν ήπιατερη νόσο: η λειτουργική ανεπάρκεια και η αντοχή στην άσκηση ήταν παρόμοιες με εκείνων που πληρούσαν τα κριτήρια σε ηρεμία ή με τη δοκιμασία Valsalva. Μέχρι τις 24 εβδομάδες, και οι δύο ομάδες πέτυχαν ομοίως μη αποκλειστικό βαθμό (<30 mmHg) και βελτίωση στην κατηγορία NYHA. Η ηχοκαρδιογραφία κατά την άσκηση εντοπίζει έτσι μια σημαντική ομάδα ασθενών με oHCM που είναι θεραπεύσιμοι και παραλείπονται από την αξιολόγηση σε ηρεμία.
Η απόφραξη της εξόδου της αριστερής κοιλίας (LVOTO) καθοδηγεί τα συμπτώματα και τον λειτουργικό περιορισμό στην αποκλειστική υπερτροφική καρδιομυοπάθεια (oHCM). Ορισμένοι ασθενείς ενδέχεται να παρουσιάζουν αποκλεισμό που δικαιολογεί τη θεραπεία μόνο κατά την ηχοκαρδιογραφία κατά την άσκηση, ωστόσο το κλινικό τους προφίλ και η απόκριση στην αναστολή της καρδιακής μυοσίνης δεν έχουν καθοριστεί επαρκώς. Η παρούσα μελέτη σύγκρινε τα χαρακτηριστικά και την θεραπευτική απόκριση ασθενών που απαιτούσαν ηχοκαρδιογραφία κατά την άσκηση για να καθοριστεί η καταλληλότητά τους για μαβακαμτεν, σε σύγκριση με εκείνους που πληρούσαν τα κριτήρια σε ηρεμία ή κατά τη διάρκεια της δοκιμασίας Valsalva.
Αξιολογήθηκε μια μονοκεντρική αναδρομική μελέτη κοόρτης 56 συμπτωματικών ασθενών με oHCM που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με μαβακαμτεν. Η LVOTO αξιολογήθηκε σε ηρεμία, με τη δοκιμασία Valsalva και κατά την άσκηση· οι ασθενείς ταξινομήθηκαν ως «άσκηση» ή «μη άσκηση» LVOTO, με βάση τη χειρονομία πρόκλησης που παρήγαγε κλίση πίεσης που δικαιολογεί τη θεραπεία (≥50 mmHg). Η αιμοδυναμική (κλίση LVOT με Valsalva) και συμπτωματική (κλάση NYHA) απόκριση αξιολογήθηκαν στις 12 και 24 εβδομάδες. Συνολικά, το 42,9% των ασθενών πληρούσε τα κριτήρια για μαβακαμτεν αποκλειστικά κατά την ηχοκαρδιογραφία κατά την άσκηση. Παρόλο που οι κλίσεις σε ηρεμία και με Valsalva ήταν χαμηλότερες, κατά ορισμό, αυτοί οι ασθενείς έδειξαν παρόμοιο λειτουργικό περιορισμό και ικανότητα άσκησης στη βάση (pVO2: 17,9±7,4 έναντι 16,8±5,5 mL/kg/min, p=0,550). Μέχρι τις 24 εβδομάδες, οι περισσότεροι ασθενείς και στις δύο ομάδες πέτυχαν μη αποκλειστικές κλίσεις (<30 mmHg: 92,3% έναντι 100,0%, p=0,371) και βελτίωση στην κλάση NYHA (77,3% έναντι 92,3%, p=0,377), χωρίς σημαντικές διαφορές μεταξύ των ομάδων.
Οι ασθενείς που απαιτούν ηχοκαρδιογραφία κατά την άσκηση για να τεκμηριωθεί η αποκλειστική LVOTO δεν παρουσιάζουν ήπιοτερο φαινότυπο νόσου και επωφελούνται παρόμοια από τη θεραπεία με μαβακαμτεν, σε σύγκριση με εκείνους που έχουν αποκλεισμό σε ηρεμία ή που προκαλείται με Valsalva. Η ηχοκαρδιογραφία κατά την άσκηση εντοπίζει ένα σημαντικό ποσοστό συμπτωματικών ασθενών με HCM και σημαντική LVOTO που παραλείπεται από την αξιολόγηση σε ηρεμία και είναι απαραίτητη για την καθοδήγηση της καταλληλότητας για θεραπεία.
