Die Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOTO) verursacht die Symptome bei der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM). Bei einigen Patienten zeigt sich eine behandlungsrelevante Obstruktion ausschließlich während der Belastungsechokardiographie. In dieser einzentrischen retrospektiven Kohorte (56 symptomatische oHCM-Patienten unter Mavacamten) qualifizierten sich 42,9 % ausschließlich während der Belastungsechokardiographie. Diese Patienten wiesen keine mildere Erkrankung auf: Die funktionellen Einschränkungen und die Belastbarkeit waren ähnlich wie bei denjenigen, die sich im Ruhezustand oder mit Valsalva-Manöver qualifizierten. Bis zur 24. Woche erreichten beide Gruppen vergleichbar einen nicht-obstruktiven Gradienten (<30 mmHg) und eine Verbesserung der NYHA-Klasse. Die Belastungsechokardiographie identifiziert somit eine erhebliche Gruppe von behandelbaren oHCM-Patienten, die durch die Ruhebeurteilung übersehen werden.
Die Obstruktion des linken Ventrikelausflusstrakts (LVOTO) verursacht Symptome und funktionale Einschränkungen bei der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM). Bei einigen Patienten zeigt sich eine behandlungsrelevante Obstruktion erst während der Belastungs-Echokardiographie, doch ihr klinisches Profil und das Ansprechen auf eine kardiale Myosin-Inhibition sind nicht gut definiert. Diese Studie verglich die Merkmale und das therapeutische Ansprechen von Patienten, für die eine Belastungs-Echokardiographie zur Feststellung der Behandlungseignung erforderlich war, mit denen, die bereits in Ruhe oder während der Valsalva-Manöver die Kriterien erfüllten.
Es wurde eine einzentrische retrospektive Kohorte von 56 symptomatischen oHCM-Patienten ausgewertet, die mit Mavacamten behandelt wurden. Die LVOTO wurde in Ruhe, während des Valsalva-Manövers und unter Belastung beurteilt; die Patienten wurden basierend auf der Provokationsmanöver, das einen qualifizierenden Gradienten (≥50 mmHg) hervorrief, als „Belastung“ oder „keine Belastung“ (LVOTO) klassifiziert. Das hämodynamische (LVOT-Gradient im Valsalva-Manöver) und symptomatische Ansprechen (NYHA-Klasse) wurde nach 12 und 24 Wochen bewertet. Insgesamt qualifizierten sich 42,9 % der Patienten ausschließlich während der Belastungs-Echokardiographie für eine Mavacamten-Therapie. Obwohl die Gradienten in Ruhe und im Valsalva-Manöver per Definition niedriger waren, wiesen diese Patienten eine ähnliche funktionale Einschränkung und Belastbarkeit im Grundzustand auf (pVO2; 17,9 ± 7,4 vs. 16,8 ± 5,5 mL/kg/min, p=0,550). Bis zur 24. Woche erreichten die meisten Patienten in beiden Gruppen nicht-obstruktive Gradienten (<30 mmHg; 92,3 % vs. 100,0 %, p=0,371) sowie eine Verbesserung der NYHA-Klasse (77,3 % vs. 92,3 %, p=0,377), ohne signifikante Unterschiede zwischen den Gruppen.
Patienten, bei denen eine Belastungs-Echokardiographie zur Dokumentation eines qualifizierenden LVOTO erforderlich ist, zeigen keinen milderen Krankheitsphänotyp und profitieren in ähnlichem Maße von der Mavacamten-Behandlung im Vergleich zu Patienten mit einer in Ruhe oder durch das Valsalva-Manöver hervorgerufenen Obstruktion. Die Belastungs-Echokardiographie identifiziert einen erheblichen Anteil symptomatischer HCM-Patienten mit signifikanter LVOTO, die durch die Ruhebeurteilung übersehen werden, und ist für die Festlegung der Behandlungseignung unerlässlich.
