HCMR (NHLBI-HCM-Register) schloss prospektiv 2750 Patienten mit HCM an 44 spezialisierten Zentren in Nordamerika und Europa ein; alle unterzogen sich einer Kontrastmittel-CMR, Biomarker-/Genotypisierungs-Blutuntersuchungen und einer strukturierten Anamnese. Medianes Follow-up >7 Jahre. Ein integriertes multidimensionales Modell (das klinische, bildgebende, genetische und Biomarkerdaten mittels Elastic-Net-Selektion kombiniert) übertrifft die aktuelle, allein auf SCD ausgerichtete Risikovorhersage und erfasst Patienten mit Risiko für HF-Ereignisse und Transplantation, die heute unterschätzt werden. Reduziert wahrscheinlich sowohl unnötige ICDs (Übertherapie) als auch vermeidbare Todesfälle (Untertherapie). Wichtiger Kontext für HCM-Kliniken, die derzeit Kandidaten für eine Mavacamten-/Aficamten-Therapie auswählen.
Kombination prospektiv erhobener klinischer Anamnese-, Bildgebungs-, genetischer und Biomarkerdaten zur Verbesserung der Risikovorhersage unerwünschter Ereignisse bei hypertropher Kardiomyopathie. Design, Setting und Teilnehmer: Insgesamt 2750 Patienten mit hypertropher Kardiomyopathie wurden prospektiv in die registerbasierte Studie an 44 Zentren in Nordamerika und Europa mit Expertise in hypertropher Kardiomyopathie und kardialer Magnetresonanztomographie (CMR) eingeschlossen. Die Teilnehmer wurden vom 1. April 2014 bis zum 7. April 2017 eingeschlossen. Das mittlere Follow-up überstieg 7 Jahre. Exposition: Die Patienten unterzogen sich einem Gesundheitsfragebogen, einer Blutentnahme für Biomarker und Genotypisierung sowie einer kontrastverstärkten CMR. Wichtigste Endpunkte und Messgrößen: Der vordefinierte zusammengesetzte, adjudizierte primäre Endpunkt war die Zeit bis zum ersten Ereignis für Todesfälle im Zusammenhang mit hypertropher Kardiomyopathie; nicht tödliche anhaltende ventrikuläre Arrhythmien, die eine Kardioversion oder Defibrillation erforderten; sowie die Implantation eines linksventrikulären Unterstützungssystems oder eine Herztransplantation. Ein sekundärer Endpunkt war ein zusammengesetzter Endpunkt aus plötzlichem Herztod und nicht tödlichen VA-Ereignissen. Die Elastic-Net-Methode identifizierte die wichtigsten Prädiktoren. Eine Cox-Proportional-Hazards-Regression bewertete Assoziationen mit der Zeit bis zum ersten Endpunkt.
Von den 2750 prospektiv eingeschlossenen Patienten hatten 2698 (98 %) auswertbare Daten; 1919 (71 %) waren männlich, mittleres Alter 50 Jahre. Das integrierte multidimensionale Modell übertraf die traditionelle, auf plötzlichen Herztod beschränkte Risikovorhersage und identifizierte Patienten mit Risiko für HF-Ereignisse, Herztransplantation und ventrikuläre Arrhythmien, die zuvor unterschätzt wurden.
Ein multidimensionales Risikovorhersagemodell, das klinische, bildgebende, genetische und Biomarkerdaten kombiniert, bietet eine umfassendere Risikostratifizierung bei hypertropher Kardiomyopathie als die aktuellen, auf SCD fokussierten Rahmenwerke.
