HCMR (registro NHLBI HCM) ha arruolato prospetticamente 2750 pazienti con HCM in 44 centri esperti in Nord America ed Europa; tutti sono stati sottoposti a CMR con contrasto, esami del sangue per biomarcatori/genotipizzazione e anamnesi strutturata. Follow-up mediano >7 anni. Un modello multidimensionale integrato (che combina dati clinici, di imaging, genetici e di biomarcatori tramite selezione elastic-net) supera l'attuale previsione del rischio basata solo sulla SCD, identificando pazienti a rischio di eventi di HF e trapianto oggi sottoriconosciuti. Probabilmente riduce sia gli ICD non necessari (sovratrattamento) sia i decessi evitabili (sottotrattamento). Contesto importante per le cliniche HCM che attualmente selezionano candidati per la terapia con mavacamten/aficamten.
Combinare l'anamnesi clinica, l'imaging, i dati genetici e di biomarcatori raccolti prospetticamente per migliorare la previsione del rischio di eventi avversi nella cardiomiopatia ipertrofica. Disegno, contesto e partecipanti: Un totale di 2750 pazienti con cardiomiopatia ipertrofica sono stati arruolati prospetticamente nello studio basato su registro presso 44 centri in Nord America ed Europa con competenza in cardiomiopatia ipertrofica e imaging con risonanza magnetica cardiaca (CMR). I partecipanti sono stati arruolati dal 1° aprile 2014 al 7 aprile 2017. Il follow-up medio ha superato i 7 anni. Esposizioni: I pazienti sono stati sottoposti a un questionario sulla storia clinica, prelievo di sangue per biomarcatori e genotipizzazione, e CMR con mezzo di contrasto. Principali esiti e misure: L'esito primario composito predefinito e aggiudicato era il tempo al primo evento per decessi correlati alla cardiomiopatia ipertrofica; aritmie ventricolari sostenute non fatali che richiedevano cardioversione o defibrillazione; e impianto di dispositivo di assistenza ventricolare sinistra o trapianto cardiaco. Un esito secondario era un composito di morte cardiaca improvvisa ed eventi VA non fatali. Il metodo elastic-net ha identificato i predittori più importanti. La regressione di rischio proporzionale di Cox ha valutato le associazioni con il tempo al primo esito.
Dei 2750 pazienti arruolati prospetticamente, 2698 (98%) avevano dati analizzabili; 1919 (71%) erano di sesso maschile, età media 50 anni. Il modello multidimensionale integrato ha superato la previsione di rischio tradizionale limitata alla morte cardiaca improvvisa, identificando pazienti a rischio di eventi di HF, trapianto cardiaco e aritmie ventricolari precedentemente sottoriconosciuti.
Un modello multidimensionale di previsione del rischio che combina dati clinici, di imaging, genetici e di biomarcatori fornisce una stratificazione del rischio più completa nella cardiomiopatia ipertrofica rispetto agli attuali quadri incentrati sulla SCD.
