Η HCMR (μητρώο NHLBI HCM) ενέταξε προοπτικά 2750 ασθενείς με HCM σε 44 εξειδικευμένα κέντρα σε Βόρεια Αμερική και Ευρώπη· όλοι υποβλήθηκαν σε CMR με σκιαγραφικό, εξετάσεις αίματος για βιοδείκτες/γονοτύπηση, και δομημένο ιστορικό. Διάμεση παρακολούθηση >7 έτη. Ένα ολοκληρωμένο πολυδιάστατο μοντέλο (που συνδυάζει κλινικά, απεικονιστικά, γενετικά και βιοδεικτικά δεδομένα μέσω επιλογής elastic-net) υπερτερεί της τρέχουσας πρόβλεψης κινδύνου που εστιάζει μόνο στον SCD, εντοπίζοντας ασθενείς σε κίνδυνο συμβάντων HF και μεταμόσχευσης που σήμερα υποαναγνωρίζονται. Πιθανώς μειώνει τόσο τους περιττούς ICD (υπερθεραπεία) όσο και τους αποφευκτούς θανάτους (υποθεραπεία). Σημαντικό πλαίσιο για κλινικές HCM που επιλέγουν πλέον υποψηφίους για θεραπεία με μαβακάμτενη/αφικάμτενη.
Συνδυασμός προοπτικά συλλεγμένου κλινικού ιστορικού, απεικόνισης, γενετικών και βιοδεικτικών δεδομένων για τη βελτίωση της πρόβλεψης κινδύνου ανεπιθύμητων συμβάντων στην υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια. Σχεδιασμός, περιβάλλον και συμμετέχοντες: Συνολικά 2750 ασθενείς με υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια εντάχθηκαν προοπτικά στη μελέτη βασισμένη σε μητρώο από 44 κέντρα στη Βόρεια Αμερική και την Ευρώπη με εξειδίκευση στην υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια και την απεικόνιση καρδιακού μαγνητικού συντονισμού (CMR). Οι συμμετέχοντες εντάχθηκαν από την 1η Απριλίου 2014 έως τις 7 Απριλίου 2017. Η μέση παρακολούθηση υπερέβη τα 7 έτη. Εκθέσεις: Οι ασθενείς συμπλήρωσαν ερωτηματολόγιο ιστορικού υγείας, υποβλήθηκαν σε δειγματοληψία αίματος για βιοδείκτες και γονοτύπηση, και σε CMR με σκιαγραφικό. Κύριες εκβάσεις και μετρήσεις: Το προκαθορισμένο σύνθετο κρινόμενο πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν ο χρόνος έως το πρώτο συμβάν για θανάτους σχετιζόμενους με υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια· μη θανατηφόρες παρατεταμένες κοιλιακές αρρυθμίες που απαιτούσαν καρδιομετατροπή ή απινίδωση· και εμφύτευση συσκευής υποβοήθησης αριστερής κοιλίας ή μεταμόσχευση καρδιάς. Ένα δευτερεύον καταληκτικό σημείο ήταν ένα σύνθετο αιφνίδιου καρδιακού θανάτου και μη θανατηφόρων συμβάντων VA. Η μέθοδος elastic-net εντόπισε τους σημαντικότερους προγνωστικούς παράγοντες. Η παλινδρόμηση αναλογικών κινδύνων Cox αξιολόγησε τις συσχετίσεις με τον χρόνο έως το πρώτο καταληκτικό σημείο.
Από τους 2750 προοπτικά ενταγμένους ασθενείς, 2698 (98%) είχαν αναλύσιμα δεδομένα· 1919 (71%) ήταν άνδρες, με μέση ηλικία 50 έτη. Το ολοκληρωμένο πολυδιάστατο μοντέλο υπερτερούσε της παραδοσιακής πρόβλεψης κινδύνου που περιοριζόταν στον αιφνίδιο καρδιακό θάνατο, εντοπίζοντας ασθενείς σε κίνδυνο συμβάντων HF, μεταμόσχευσης καρδιάς και κοιλιακών αρρυθμιών που προηγουμένως υποαναγνωρίζονταν.
Ένα πολυδιάστατο μοντέλο πρόβλεψης κινδύνου που συνδυάζει κλινικά, απεικονιστικά, γενετικά και βιοδεικτικά δεδομένα παρέχει πιο ολοκληρωμένη διαστρωμάτωση κινδύνου στην υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια από τα τρέχοντα πλαίσια που επικεντρώνονται στον SCD.
