Παρουσιάστηκε στη Hot Line 1 του ESC Congress 2026 στο Μόναχο και δημοσιεύθηκε ταυτόχρονα στο NEJM: σε 517 ασθενείς με συμπτωματική μη αποκλειστική υπερτροφική καρδιομυοπάθεια, η aficamten βελτίωσε τόσο το KCCQ-CSS (διαφορά 3,0 μονάδες, p=0,021) όσο και το peak VO2 (διαφορά 0,67 mL/kg/min, p=0,003) στις 36 εβδομάδες σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Η κλινική κατηγορία NYHA βελτιώθηκε σε ποσοστό 42% έναντι 28%, τα επίπεδα NT-proBNP μειώθηκαν κατά περισσότερο από το ήμισυ, και το 53% έναντι 13% παρουσίασε ανταπόκριση σε τρεις ή περισσότερους τομείς. Το κόστος: LVEF κάτω από 50% σε ποσοστό 10,5% έναντι 0,8%, και περισσότερες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες. Πρόκειται για το πρώτο φάρμακο για το ένα τρίτο του πληθυσμού με HCM, με μέτριο μέγεθος επίδρασης και ένα σήμα ασφαλείας που επιβάλλει σταδιακή προσαρμογή της δόσης με καθοδήγηση από τον υπερηχογράφημα.
