Présenté dans la Hot Line 1 lors du Congrès ESC 2026 à Munich et publié simultanément dans le New England Journal of Medicine : chez 517 patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique symptomatique non obstructive, l’aficamten a amélioré à la fois le score KCCQ-CSS (différence de 3,0 points, p=0,021) et le VO2 pic (différence de 0,67 mL/kg/min, p=0,003) à 36 semaines par rapport au placebo. La classe NYHA s’est améliorée chez 42 % des patients contre 28 %, les taux de NT-proBNP ont diminué de plus de moitié, et 53 % des patients contre 13 % ont répondu favorablement dans trois domaines ou plus. Les effets indésirables : une fraction d’éjection du ventricule gauche inférieure à 50 % chez 10,5 % des patients contre 0,8 %, et une augmentation des événements indésirables graves. Premier médicament ciblant un tiers de la population atteinte de cardiomyopathie hypertrophique, avec une taille d’effet modeste et un signal de sécurité qui impose une titration guidée par échocardiographie.
