Presentato nella Hot Line 1 al Congresso ESC 2026 di Monaco e pubblicato simultaneamente sul NEJM: in 517 pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica, l'aficamten ha migliorato sia il KCCQ-CSS (differenza 3,0 punti, p=0,021) sia il VO2 picco (differenza 0,67 mL/kg/min, p=0,003) a 36 settimane rispetto al placebo. La classe NYHA è migliorata nel 42 percento dei casi contro il 28 percento, i livelli di NT-proBNP sono diminuiti di oltre la metà e il 53 percento contro il 13 percento ha risposto in tre o più domini. Il prezzo: frazione di eiezione del ventricolo sinistro inferiore al 50 percento nel 10,5 percento dei casi contro lo 0,8 percento, e un maggior numero di eventi avversi gravi. Il primo farmaco per un terzo della popolazione con cardiomiopatia ipertrofica, con una modesta entità dell'effetto e un segnale di sicurezza che richiede una titolazione guidata dall'ecocardiografia.
