Cardiomiopatia ATTR a Chicago
i pazienti che hanno ricevuto vutrisiran dall'inizio dello studio HELIOS-B hanno avuto il 37 percento in meno di decessi o eventi cardiovascolari fino al mese 48 rispetto a quelli che hanno iniziato dopo la fase di placebo, e l'eplontersen riduce misurabilmente l'amiloidosi miocardica alla risonanza magnetica nello studio CARDIO-TTRansform
Due articoli di Circulation presentati al poster FS.11 all'evento AHA 2026 (lunedì 9 novembre); dati tratti dagli abstract pubblicati. Estensione in open-label dello studio HELIOS-B (Garcia-Pavia et al., pubblicato online il 3 novembre; Peter van der Meer dell'UMCG tra gli autori): su 654 pazienti randomizzati con cardiomiopatia amiloide da transtiretina, 478 hanno completato la fase in doppio cieco e 466 (243 con vutrisiran continuo, 223 con placebo seguito da vutrisiran 25 mg ogni tre mesi) sono entrati nella fase di estensione. Fino al mese 48, vutrisiran continuo rispetto a placebo/vutrisiran: primo evento cardiovascolare o morte per qualsiasi causa HR 0,63 (IC al 95% 0,51-0,79, P = 0,0001); morte per qualsiasi causa HR 0,63 (0,46-0,84, P = 0,0023); differenza delle medie quadratiche KCCQ-OS di 9,0 punti (5,3-12,6); odds ratio per miglioramento o stabilità della classe NYHA 1,6 (1,1-2,2); rapporto NT-proBNP 0,66, rapporto troponina I 0,71; nessun nuovo segnale di sicurezza. Gli autori interpretano questi risultati come il costo di un ritardo di 33-36 mesi nell'avvio del trattamento. Studio CARDIO-TTRansform CMR (Razvi, Fontana et al., pubblicato online il 9 novembre): sotto-studio pre-specificato dello studio di fase 3 su 1.432 pazienti con eplontersen, con 120 partecipanti che hanno eseguito CMR basale e almeno un follow-up (58 eplontersen, 62 placebo; età media 76,7 anni, 95% uomini, 12,5% in terapia con stabilizzatore alla basale). Alla settimana 140, eplontersen rispetto a placebo: volume extracellulare diminuito di 6,7 punti percentuali (-8,7/-4,7, P < 0,001), T1 nativo diminuito di 25,9 ms, massa ventricolare sinistra diminuita di 19,1 g, FEVS aumentata di 5,1 punti, FEVD aumentata di 4,6 punti, miglioramento dello strain LV e RV; regressione dell'amiloide (riduzione ECV di almeno 5 punti) nel 12,5% versus 0%, progressione nel 12,5% versus 76%. Lo studio principale ha mancato il suo endpoint primario clinico all'ESC 2026; l'imaging mostra che la biologia funziona anche laddove gli outcome clinici non si sono differenziati.
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