Cardiomyopathie à amyloïde TTR à Chicago

Deux articles de Circulation présentés lors de la session FS.11 à l'AHA 2026 (lundi 9 novembre) ; chiffres issus des résumés publiés. Extension en ouvert HELIOS-B (Garcia-Pavia et al., en ligne le 3 novembre ; Peter van der Meer de l'UMCG parmi les auteurs) : sur 654 patients randomisés atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, 478 ont terminé la phase en double aveugle et 466 (243 vutrisiran continu, 223 placebo puis vutrisiran 25 mg tous les trois mois) ont été inclus dans l'extension. Jusqu'au mois 48, vutrisiran continu versus placebo/vutrisiran : premier événement cardiovasculaire ou décès pour toutes causes HR 0,63 (IC 95 % 0,51 à 0,79, P = 0,0001) ; décès pour toutes causes HR 0,63 (0,46 à 0,84, P = 0,0023) ; différence des moyennes quadratiques du KCCQ-OS de 9,0 points (5,3 à 12,6) ; odds ratio de 1,6 (1,1 à 2,2) pour une classe NYHA améliorée ou stable ; ratio NT-proBNP 0,66, ratio troponine I 0,71 ; aucun nouveau signal de sécurité. Les auteurs l'interprètent comme le coût d'un retard de 33 à 36 mois dans le début du traitement. Étude CARDIO-TTRansform CMR (Razvi, Fontana et al., en ligne le 9 novembre) : sous-étude prédéfinie de l'essai de phase 3 de 1 432 patients sur eplontersen, 120 participants avec une CMR de base et au moins une CMR de suivi (58 eplontersen, 62 placebo ; âge moyen 76,7 ans, 95 % d'hommes, 12,5 % sous stabilisateur à l'inclusion). À la semaine 140, eplontersen versus placebo : volume extracellulaire moins 6,7 points de pourcentage (moins 8,7 à moins 4,7, P < 0,001), T1 natif moins 25,9 ms, masse VG moins 19,1 g, FEVG plus 5,1 points, FDRV plus 4,6 points, meilleure déformation VG et VD ; régression de l'amylose (VEE en baisse de 5 points ou plus) chez 12,5 % versus 0 %, progression chez 12,5 % versus 76 %. L'essai principal a manqué son critère d'évaluation clinique principal à l'ESC 2026 ; l'imagerie montre que la biologie fonctionne même lorsque les résultats cliniques ne se sont pas séparés.