Vorgetragen in Hot Line 1 auf dem ESC Congress 2026 in München und gleichzeitig im NEJM veröffentlicht: Bei 517 Patienten mit symptomatischer nicht-obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie verbesserte Aficamten sowohl den KCCQ-CSS (Differenz 3,0 Punkte, p=0,021) als auch die maximale Sauerstoffaufnahme (Differenz 0,67 ml/kg/min, p=0,003) nach 36 Wochen im Vergleich zu Placebo. Die NYHA-Klasse verbesserte sich bei 42 Prozent versus 28 Prozent, NT-proBNP sank um mehr als die Hälfte, und 53 Prozent versus 13 Prozent sprachen in drei oder mehr Domänen an. Der Preis: Eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion unter 50 Prozent bei 10,5 Prozent versus 0,8 Prozent sowie mehr schwere unerwünschte Ereignisse. Ein erstes Medikament für ein Drittel der HCM-Population mit einer modesten Effektstärke und einem Sicherheitssignal, das eine echokardiographisch geführte Titration erfordert.
