Il più grande studio ATTR-CM finora (1.432 pazienti, 130 centri) ha randomizzato eplontersen 45 mg ogni quattro settimane contro placebo. L’endpoint primario composito di morte cardiovascolare ed eventi cardiovascolari ricorrenti fino alla settimana 140 non è stato ridotto (rapporto di incidenza 0,89, IC 95 % 0,73-1,09, p=0,277). Nel sottogruppo predefinito del 43 % senza stabilizzatore basale il segnale era nominalmente positivo; in aggiunta a tafamidis o acoramidis non vi era alcun beneficio aggiuntivo. La TTR sierica è stata soppressa per tutta la durata dello studio. Presentato in Hot Line 1 da Mathew Maurer e pubblicato sul NEJM.
