Le plus grand essai ATTR-CM à ce jour (1 432 patients, 130 centres) a randomisé l’éplontersène 45 mg toutes les quatre semaines contre un placebo. Le critère de jugement principal composite, décès cardiovasculaire et événements cardiovasculaires récurrents jusqu’à la semaine 140, n’a pas été réduit (ratio de taux 0,89, IC 95 % 0,73 à 1,09, p=0,277). Dans le sous-groupe prédéfini de 43 % sans stabilisateur à l’inclusion, le signal était nominativement positif ; au-dessus de la tafamidis ou de l’acoramidis, il n’y avait aucun bénéfice supplémentaire. La TTR sérique a été supprimée tout au long de l’étude. Présenté en Hot Line 1 par Mathew Maurer et publié dans le NEJM.
