Die bisher größte ATTR-CM-Studie (1.432 Patienten, 130 Zentren) randomisierte Eplontersen 45 mg alle vier Wochen gegen Placebo. Der primäre zusammengesetzte Endpunkt kardiovaskulärer Tod und rezidivierende kardiovaskuläre Ereignisse bis Woche 140 wurde nicht reduziert (Rate Ratio 0,89, 95 %-KI 0,73 bis 1,09, p=0,277). Bei den vorab festgelegten 43 Prozent ohne einen Baseline-Stabilisator war das Signal nominell positiv; auf Basis von Tafamidis oder Acoramidis ergab sich kein zusätzlicher Nutzen. Das Serum-TTR wurde durchgehend unterdrückt. Vorgestellt in Hot Line 1 von Mathew Maurer und veröffentlicht im NEJM.
